体内のビタミンAを増やす薬が、致命的な運動ニューロン疾患(MND)の予防に役立つ可能性があることが、新たな研究で示唆された。
スコットランドの科学者らは、ビタミンAを活性化する細胞を標的とする薬剤が、MND(別名「閉じ込め症候群」)のような脳の衰えにつながる疾患の治療に効果がある可能性があることを発見した。
この稀で治癒不可能な病気は脳と神経に影響を及ぼし、患者は動く能力、食べる能力、そして最終的には呼吸する能力を奪われる。
専門家は、この発見が新たな治療法につながる可能性のある新薬の発見に役立つ可能性があると考えている。
アバディーン大学の研究リーダーで医学部長のピーター・マッカーフィー教授は、「これらの薬剤が、体内でのビタミンAの活性化に関与する重要なタンパク質である『レチノイン酸受容体』に結合して活性化することを発見しました」と語った。
スコットランドの科学者たちは、これらの特定の受容体を標的とする薬が、MNDのような脳の衰えにつながる病気の治療薬になる可能性があることを発見した。フットボール界の偉人ニール・ダニハーは2013年にMNDと診断された。
この稀で治癒不可能な病気は脳と神経に影響を及ぼし、患者は動く能力、食べる能力、そして最終的には呼吸する能力を奪われる。写真はニール・ダニハー、2024年6月撮影
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「私たちの研究は、将来の治療法につながる可能性のある薬剤の新たなターゲットを特定するための第一歩となります。」
英国では成人約5,000人がMNDを患っており、生涯にわたってこの病気を発症するリスクは300人に1人である。
この病気に罹患した人の約半数の平均余命は、症状の発症からわずか2年から5年です。しかし、症状は急速に悪化することもあります。
筋肉のけいれんや握力の低下は、脚や足首の衰弱、ろれつが回らない、体重減少とともに、この病気の初期症状の一部です。
一部の震えは正常であり、カフェイン、ストレス、加齢によって引き起こされる可能性があります。
治療法はありませんが、医師は患者の生活に与える影響を軽減するための治療を行うことができます。
フットボール界の偉人ニール・ダニハーは2013年にMNDと診断され、残りの人生をこの病気に対する意識向上と募金活動に捧げてきた。
彼は毎年、MCGで開催されるビッグ・フリーズ・ゲームの中心的存在となっている。ビッグ・フリーズ・ゲームでは、有名人数名が氷のように冷たい水に飛び込み、研究と予防のための資金を集める。
研究の過程を振り返り、研究共著者でカリフォルニア大学の神経科学者アジタ・クシュメシュキー氏は次のように述べた。「私たちは、培養皿で培養したニューロンに対する一連の研究でこれらの薬をテストしました。」
「ニューロンに化学物質が添加され、MNDや筋萎縮性側索硬化症(ALS)などの疾患で起こる変化と同様の損傷を引き起こした。」
「通常、これらの化学物質はニューロンを死滅させます。しかし、レチノイン酸受容体に結合する薬剤を塗布すると、死滅する細胞の数は大幅に減少しました。」
「同じ薬がマウスでもテストされ、体内でも効果があるかもしれないことを示唆する変化を引き起こすことがわかった。」
この研究論文はFrontiers in Neuroscienceに掲載されました。
ネブラジェニクス社の最高経営責任者でダラム大学名誉教授のアンディ・ホワイティング氏が、チームが使用した薬剤を設計し合成した。
同氏は次のように語った。「神経変性全般、特にALSに対する真に病気を改善する薬はまったく存在しない。」
「私たちはまず、この状況を変え、MND患者に希望を与えることに尽力しています。」
「これは、世界的に困難な病気に対する新たな治療法を提供するためのさらなる一歩です。」